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核心要点
全球已知罕见病超过 10000 种 ，其中95% 尚无治愈方法 。研发一种全新疗法往往需要耗资数十亿美元 ，耗时超过十年 。而罕见病患者群体有时仅有几千人 ，甚至几十人 ，制药企业因此不愿投入如此多的时间与资金去开发一款大概率无法盈利的药物 。
老药新用彻底颠覆了这一模式 。它旨在为已上市药物寻找新的适用病症 ，而非局限于其最初研发目的 。如今 ，已有机构开始借助人工智能让这一过程更高效 。
当戴维?法伊根鲍姆博士与同事筹备创办专注于老药新用的非营利组织 Every Cure 时 ，面临一个关键抉择 。
“做老药新用有两条路可选 。一条是开门接诊 ，让患者和疾病组织找上门 ，说‘能不能为我的病找种药’ ，” 法伊根鲍姆说 ，“另一条路则是…… 利用 AI ，在所有药物与所有疾病中寻找最容易突破的靶点 。 ”
法伊根鲍姆与联合创始人选择了第二条路 。
Every Cure 不会针对某一种特定疾病寻找专属疗法 ，而是筛查现有药物是否能对任何已知疾病产生疗效 。团队先找出药物与疾病的匹配关系 ，再对接能从中获益的患者 。这与传统罕见病药物研发模式截然不同 。
“以往的科研逻辑是 ，你想让谁做研究 ，就得去找他 、给他钱 ， ” 法伊根鲍姆说 ，“所以总有人找上门 ，说‘我们想让你研究我们的病 ，钱给你’ ，而我们只能拒绝…… 我们不这么运作 。 ”
他坦言：“把这个理念传递出去 ，其实并不容易 。 ”
因此 ，尽管法伊根鲍姆在利用已上市药物治疗罕见病方面成果卓著 —— 他称过去 12 年间 ，自己的研究已帮助挽救超 1000 名患者的生命 —— 但机构的融资之路依旧艰难 。
“成立第一年 ，我们一分钱都没筹到 。 ” 法伊根鲍姆说 。
罕见病领域的慈善捐助往往带有强烈的个人情感色彩 。捐赠者通常只愿意资助与自己家人相关的疾病研究 。
所以 ，尽管早期有不少机构愿意为胰腺癌等疾病的老药新用研究提供资金 ，但 Every Cure 坚持不针对特定疾病的原则 。这意味着法伊根鲍姆必须拒绝所有只想资助特定疾病疗法的捐赠者 。
“第一年我们谈了几十次这样的合作 ，拒绝了大笔资金 。但我们坚信这是正确的选择 ， ” 法伊根鲍姆说 ，“我不想陷入这样的境地：拿了资助…… 花五年时间、耗费别人 500 万美元 ，却一无所获 。 ”
不过 ，法伊根鲍姆最终还是找到了愿意支持其 “不针对特定疾病 ” 模式的合作方 。陈?扎克伯格倡议是早期支持者 ，莉迪亚?希尔基金会 、旗舰先锋创新基金以及阿诺德风险投资基金也加入其中 。
最终 ，Every Cure 获得了 TED 大胆项目的 6000 万美元承诺资金 ，并从美国卫生高级研究计划局（ARPA-H ，拜登政府 2022 年设立的联邦资助机构）两轮融资中拿到超 1.3 亿美元资金 。
初步成果令人振奋 。自 2022 年底成立以来 ，Every Cure 已在老药新用管线中确定 10 个在研项目 。
“第一年我们全力募资 ，搭建资金基础；第二年组建团队；第三年真正推进研发管线 ， ” 法伊根鲍姆说 ，“这 10 个在研项目中 ，我们预计大部分都能最终惠及患者 。”
他为基金会设定的目标是：到 2030 年 ，通过老药新用实现 15 至 25 种疾病的可及治疗 ，而团队过往已有成功先例 。创办 Every Cure 之前 ，核心团队就已为 5 种疾病成功挖掘出 14 种老药的新用途 。
AI 在疾病研究中的威力
法伊根鲍姆本人患有罕见且致命的卡斯尔曼病 ，他当年正是通过分析自身血样 、查阅数千篇科研论文并亲身试药 ，才找到可用于治疗该病的老药 。
在与这种罕见免疫疾病抗争的三年多里 ，他曾五次濒临死亡 。
而如今 ，Every Cure 借助人?
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